Los medicamentos huérfanos pueden ahorrar a los sistemas sanitarios el coste de hospitalizar de por vida a los enfermos crónicos. El Coste de la hospitalización cuando se deniega el tratamiento puede llegar a los 100.000 euros anuales.

Desde la Federación Española de Enfermedades Raras se manifiesta que los afectados por Enfermedades Raras (ER) deben tener el mismo derecho que los demás ciudadanos a recibir asistencia sanitaria de calidad y a tener esperanzas reales de tratamiento y de cuidado, siendo en sí mismo la protección de la salud un derecho fundamental en la Constitución Española y contando además con una garantía jurídica reforzada (art. 15 CE).

De esta forma, desde la Federación se publica el presente posicionamiento con el objetivo general de promover el conocimiento y desarrollo sostenible del valor de los medicamentos huérfanos para contribuir de esta manera a mejorar el acceso sostenible a estos medicamentos para todos los afectados en España.

14 de julio Madrid - Con espíritu solidario, ante catástrofes, accidentes y pérdidas humanas, la sociedad en general responde con una sensibilidad especial para ayudar y compensar a las víctimas. Es fácil recordar como en el intento de ayudar a un montañista perdido en una excursión y cuya vida está en peligro, la sociedad en general apoya realizar un ‘rescate’ sin importar los costes que estas acciones conlleven.

Desde la Federación, entonces se plantea una duda similar: ¿Se debería aplicar esta regla de ‘rescate’ también para ‘rescatar’ la vida de las personas que padecen una enfermedad rara y con frecuencia mortal?

Es importante tener en cuenta que los medicamentos huérfanos pueden ahorrar a los sistemas sanitarios el coste de hospitalizar de por vida a enfermos crónicos. A lo que resulta imprescindible sumar los días de asistencia hospitalaria, coste de discapacidades, menos días de trabajo perdidos por el paciente, declaraciones fiscales por los beneficios del sector, entre otros.

En este sentido, hay evidencias contrastadas sobre cómo el Reglamento sobre medicamentos huérfanos, adoptado desde 1999, no solo ha creado más empleo en la UE, sino que también ha favorecido un aumento de la investigación y el Desarrollo en enfermedades comunes.

De esta manera y como valor fundamental, resulta importante subrayar que las investigaciones realizadas en ER han sido fundamentales para la identificación de la mayoría de genes humanos y para un cuarto de los fármacos innovadores que han recibido la aprobación de la UE.

De hecho, también se han dado incluso casos de medicamentos huérfanos que han resultado beneficiosos para combatir dolencias comunes (como por ejemplo el caso de la Epoetina).

En 2005, la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) a través del COMP (Comité de Productos Medicinales) emitió un informe de balance de los cinco primeros años de legislación de medicamentos huérfanos en la Unión Europea arrojando los siguientes datos: entre abril de 2000 y abril de 2005 se recibieron 458 solicitudes de designación de medicamentos huérfanos, de los cuales más de 260 obtuvieron designación y 22 recibieron autorización para ser comercializados.

Dicho informe concluyó que la designación de medicamentos huérfanos había estimulado la investigación de enfermedades raras en la Unión Europea, incrementando el nivel de concienciación pública y científica e impulsando la creación de redes expertas para unas 350 enfermedades raras. La aplicación del Reglamento también fomentó el diálogo y la colaboración con las asociaciones de pacientes y supuso el desarrollo de colaboraciones con Agencias de Medicamentos de otros países no comunitarios como EE.UU. y Japón, con la Organización Mundial de la Salud y con ONGs dedicadas a las enfermedades raras.

En nuestro país, según información publicada en el documento de la Estrategia Nacional de las ER en los últimos cinco años, se han comercializado 36 medicamentos huérfanos, lo que supone el 87% de los autorizados por la Comisión Europea. En lo que al resto se refiere, los laboratorios no han solicitado su comercialización en nuestro país.

De los medicamentos huérfanos comercializados hasta la fecha en España, destacan los destinados a oncología y endocrinología/metabolismo. En este segundo apartado se incluye el tratamiento de las metabolopatías congénitas, enfermedades raras de origen genético sin tratamiento hasta ahora, por lo que estos fármacos constituyen una innovación terapéutica de primer orden.

¿Cuál es el coste de un paciente sin medicamento huérfano?

Para contestar a esta pregunta la Federación cita el dato facilitado por EURORDIS sobre una encuesta realizada a pacientes hemofílicos (una de las enfermedades poco frecuentes) en los Países Bajos, que reveló como los pacientes tratados trabajaban 17 años más en 2001 que en 1972. Permitiendo concluir como el coste de la hospitalización cuando se deniega el tratamiento puede llegar a los 100.000€ anuales.

Sin duda, el reembolso es el factor principal que determina el acceso a un medicamento huérfano por parte de los pacientes. El coste anual de estos tratamientos está fuera del alcance de los hogares medios.

Un hecho ampliamente documentado por el Estudio ENSERio –Estudio de Necesidades Socio Sanitarias en ER- impulsado por FEDER y Obra Social Caja Madrid ha sido el que frecuentemente en una familia donde hay niños con una ER, a menudo uno de los pacientes deja de trabajar o reduce significativamente su horario laboral. La consecuencia de ello es el aumento exponencial de los gastos agravado por la reducción de la renta.

Hoy por hoy, el coste de los medicamentos huérfanos representa el uno por ciento o menos de los presupuestos farmacéuticos de la mayoría de los países de la UE.

En el caso de los medicamentos huérfanos, desde FEDER, se insiste que el coste de un medicamento debe compararse con el beneficio que implica para un paciente disfrutar de un año con una buena calidad de vida.